mRNA: Cách mạng số vắc-xin và bài học về đầu tư của chính phủ

Năm 2013, DARPA (Defence Advanced Research Projects Agency) là cơ quan Chỉ đạo các Dự án Nghiên cứu Quốc phòng Tiên tiến, thuộc Bộ Quốc phòng Mỹ đã tham gia một "canh bạc", đầu tư 25 triệu USD cho một công ty nhỏ, "mới toe" trên thương trường là Moderna. 

Nhiệm vụ của Moderna là phát triển một "ý tưởng làm giàu" chưa hề có, phát triển vắc-xin bằng cách sử dụng RNA thông tin (Messenger RNA). Đây là một ý tưởng chưa được chứng minh, nhưng nếu thành công, kỹ thuật này sẽ tạo ra một cuộc cách mạng trong y học, đặc biệt là bảo vệ con người chống lại các bệnh truyền nhiễm và vũ khí sinh học.

Từ khoản đầu tư 25 triệu USD năm 2013 vào một startup nhỏ, mới ra đời để nghiên cứu về một ý tưởng chế tạo vắc-xin "trên trời", 8 năm sau, vào năm 2021, vắc-xin COVID-19 mRNA của Moderna ra đời và Moderna đạt giá trị thị trường 67 tỷ USD.

Vắc-xin COVID-19 mRNA của Moderna nằm trong danh sách những ý tưởng sáng tạo mà DARPA tự hào công bố, cùng với những công nghệ như vệ tinh thời tiết, GPS, máy bay không người lái, công nghệ tàng hình, giao diện giọng nói, máy tính cá nhân và Internet.

mRNA - cuộc cách mạng số vắc-xin

Vắc-xin Messenger RNA, còn được gọi là vắc-xin mRNA, thuộc một số loại vắc-xin COVID-19 đầu tiên được phép sử dụng tại Mỹ.

Vắc-xin mRNA là loại vắc-xin mới, ứng dụng công nghệ khác biệt để bảo vệ cơ thể con người chống lại các bệnh lây nhiễm. Để kích hoạt phản ứng miễn dịch, thông thường nhiều vắc-xin đưa mầm bệnh yếu hoặc bất hoạt vào cơ thể chúng ta. Nhưng vắc-xin mRNA lại khác. 

Thay vào đó, vắc-xin mRNA "dạy" các tế bào của chúng ta cách tạo ra một protein - hay chỉ là một mảnh protein - từ đó kích hoạt phản ứng miễn dịch bên trong cơ thể chúng ta. Phản ứng miễn dịch đó sẽ tạo ra các kháng nguyên để bảo vệ cơ thể chúng ta không nhiễm bệnh nếu có virus thực sự xâm nhập vào cơ thể.

Cách thức hoạt động của vắc-xin COVID-19 mRNA

Vắc-xin COVID-19 mRNA đưa ra các hướng dẫn cho tế bào trong cơ thể con người tạo ra "mảnh protein tăng đột biến". Protein tăng đột biến này được tìm thấy trên bề mặt virus gây ra bệnh COVID-19. Đầu tiên, vắc-xin COVID-19 mRNA được tiêm bắp tay trên. Sau khi các mRNA vào trong tế bào miễn dịch, các tế bào dùng chúng để tạo ra mảnh protein. Sau khi tạo ra mảnh protein, tế bào phá vỡ mRNA và loại bỏ chúng.

Tiếp theo, tế bào hiển thị mảnh protein đó trên bề mặt của nó. Hệ miễn dịch của cơ thể chúng ta nhận ra rằng protein đó không thuộc về cơ thể và bắt đầu tạo dựng phản ứng miễn dịch và tạo ra các kháng thể, giống như những gì xảy ra trong nhiễm bệnh tự nhiên chống lại COVID-19.

Vào cuối quá trình này, cơ thể chúng ta đã học được cách bảo vệ chống lại sự lây nhiễm trong tương lai. Lợi ích của vắc-xin mRNA, giống như tất cả các loại vắc-xin, là những người được tiêm chủng sẽ có được sự bảo vệ này mà không phải chịu các hậu quả nghiêm trọng vì nhiễm bệnh COVID-19.

Điểm nhấn của vắc-xin COVID-19 mRNA là chúng không làm cho người tiêm nhiễm COVID-19, bởi vì vắc-xin mRNA không dùng virus còn sống gây bệnh COVID-19. Ngoài ra, vắc xin COVID-19 mRNA không ảnh hưởng hoặc tương tác với các ADN trong cơ thể con người. mRNA không bao giờ xâm nhập nhân tế bào, nơi ADN (vật liệu gen) được lưu giữ. Tế bào sẽ phá vỡ và loại bỏ mRNA sớm ngay sau khi đã hoàn tất việc phát triển cơ chế miễn dịch cho cơ thể.

Theo website CDC của Mỹ, vắc-xin mRNA đã được nghiên cứu từ lâu. Mối quan tâm đối với các loại vắc-xin này đã tăng lên vì chúng có thể được phát triển trong phòng thí nghiệm bằng các vật liệu đang có sẵn. Điều này có nghĩa là quy trình đó có thể được chuẩn hóa và mở rộng quy mô, giúp việc phát triển vắc-xin nhanh hơn các phương pháp tạo vắc-xin truyền thống.

Vắc-xin mRNA đã được nghiên cứu trước đây cho bệnh cúm, sốt Zika, bệnh dại và vi-rút cytomegalo (CMV). Ngay khi có các thông tin cần thiết về virus gây bệnh COVID-19, các nhà khoa học đã bắt đầu thiết kế các hướng dẫn mRNA để tế bào sản xuất protein tăng đột biến duy nhất vào trong vắc-xin mRNA.

CDC Mỹ cho biết công nghệ vắc-xin mRNA tương lai có thể cho phép một loại vắc-xin cung cấp khả năng bảo vệ đối với nhiều loại bệnh, nhờ đó giảm số mũi tiêm cần thiết và cơ thể vẫn có thể bảo vệ chống lại các bệnh thông thường có thể ngăn ngừa bằng vắc-xin.

Ngoài vắc-xin, nghiên cứu về ung thư cũng đã sử dụng mRNA để kích hoạt hệ miễn dịch, nhắm tới các tế bào ung thư cụ thể.

Từ một startup đến một công ty trị giá 67 tỷ USD

Moderna là một trong những câu chuyện thành công của đại dịch coronavirus. Câu chuyện về startup này mang đến cho chúng ta những bài học gì?

Những khoản đầu tư đột phá rất đáng giá

Chính phủ Mỹ đã mua 300 triệu liều vắc-xin của Moderna, cung cấp cho người dân tới 94% khả năng bảo vệ khỏi virus.

Cả vắc-xin Moderna và Pfize / BioNTech đều sử dụng công nghệ mRNA. Công nghệ mRNA của Pfizer do BioNTech, một công ty công nghệ sinh học nhỏ khác, phát triển. Trong khi các loại vắc xin truyền thống như vắc-xin của Oxford/Astrazeneca và Johnson & Johnson tạo ra có kết quả thử nghiệm cho thấy hiệu quả khoảng 70%, cả hai loại vắc-xin mRNA đều có hiệu quả hơn 90%.

David Ridley, giáo sư về quản lý kinh doanh và chăm sóc sức khỏe tại Trường Kinh doanh Fuqua, Đại học Duke, cho rằng thành công của vắc-xin dựa trên mRNA là do các công ty khởi nghiệp thường sáng tạo hơn so với các công ty đã thành lập.

"Những startup nhỏ có rất nhiều sáng tạo, đổi mới. Ở ngoài kia, cuộc sống có rất nhiều ý tưởng và chúng ta không nên chỉ mong đợi vào những người chơi lớn, độc quyền", ông  nóii.

Điều này củng cố một xu hướng ngày càng tăng, đó là các chính phủ mạnh tay đầu tư vào rủi ro hơn hòng có những đổi mới đầy tham vọng, mang tính đột phá. Với các khoản đầu tư đột phá này, tiềm năng thành công và lợi nhuận ngắn hạn thấp, nhưng phần thưởng tiềm năng lại cực kỳ cao.

Ari Ginsberg, giáo sư về kinh doanh và quản lý tại Trường Kinh doanh Stern thuộc New York University, ủng hộ tinh thần sẵn sàng thực hiện các khoản đầu tư mạo hiểm hơn, nhanh hơn của các chính phủ. "Có sự cân bằng giữa rủi ro và phần thưởng trong các quyết định đầu tư và lợi nhuận tiềm năng càng cao thì mức độ rủi ro càng cao và điều đó càng chính đáng", ông nói.

Chính phủ nên cân bằng giữa đầu tư với khuyến khích

Tất nhiên, không phải lúc nào khoản đầu tư rủi ro cũng mang lại kết quả tốt đẹp. Mối quan hệ đối tác công tư rủi ro cũng có thể bị phản tác dụng. Năm 2006, chính phủ Đức và Pháp đầu tư vào Quaero, một dự án công cụ tìm kiếm được coi là một giải pháp thay thế cho Google. Nhưng sau một loạt vấn đề nảy sinh, dự án đã bị bỏ rơi vào năm 2013 cùng với 298 triệu USD đầu tư.

Theo Stefan Wagner, phó giáo sư chiến lược và đổi mới tại ESMT Berlin, các ví dụ như vậy cho thấy các chính phủ không phải lúc nào cũng ở vào vị thế tốt nhất để xác định ra các công nghệ đột phá. Nghĩa là, theo ông, trong khi các chính phủ có trách nhiệm đầu tư vào các công nghệ đột phá và sáng tạo, các nhà đầu tư chuyên nghiệp như các nhà đầu tư mạo hiểm và các nhà đầu tư tổ chức lại có khả năng đào tạo và chuyên môn tốt hơn trong việc đưa ra các quyết định này.

Một chiến thuật ít rủi ro hơn sẽ là khuyến khích các công ty tham gia vào các dự án nghiên cứu và phát triển (R&D) và phần thưởng khi đạt được các mục tiêu nhất định.

Trong trường hợp của Moderna, chính phủ Mỹ đã kết hợp các cách tiếp cận này. Một mặt, chính phủ cung cấp khoản đầu tư ban đầu cho công ty để giúp đưa ứng cử viên vắc-xin của họ ra thử nghiệm, mặt khác, chính phủ cũng như cam kết mua 100 triệu liều vắc xin khi nó được sản xuất.

Các chuyên gia tin rằng sự kết hợp của cả hai cơ chế đẩy-và-kéo là cách tiếp cận tốt nhất cho các mối quan hệ đối tác công tư.

David Ridley, giáo sư tại Trường Kinh doanh Fuqua của Đại học Duke, nói rằng: "Tôi nghĩ rằng đó hoàn toàn là cách tiếp cận đúng đắn, các chính phủ tài trợ cho một số nghiên cứu giai đoạn đầu và cũng đưa ra các giải thưởng cho sự phát triển thành công, vừa thúc đẩy startup vừa kéo startup tiến lên. Trong trường hợp Moderna, sự kết hợp đã mang lại lợi nhuận to lớn cho sức khỏe cộng đồng và nền kinh tế."

Chính phủ nên hỗ trợ những lĩnh vực nghiên cứu lợi nhuận thấp

Thông thường, những tiến bộ tiềm năng và quan trọng trong lĩnh vực chăm sóc sức khỏe thường bị các nhà đầu tư và nhà đầu tư mạo hiểm bỏ qua vì lợi tức đầu tư chậm và rủi ro thất bại cao.

Có thể mất nhiều thập kỷ để một công nghệ được đưa vào sử dụng. Nghiên cứu về công nghệ mRNA bắt đầu vào đầu những năm 1990, và ngay cả trước đại dịch vẫn chưa rõ liệu công nghệ này có thành công hay không. Đối với các nhà đầu tư, những người phải mang lại lợi nhuận nhanh chóng cho cổ đông của họ, điều này không phải lúc nào cũng đáng để chờ đợi.

Bonnie Robeson, giảng viên cao cấp tại Trường Kinh doanh Johns Hopkins Carey, cho biết các khu vực đầu tư có tiềm năng về lợi ích sức khỏe cộng đồng không hấp dẫn các nhà đầu tư, vì vậy chính phủ có trách nhiệm hỗ trợ.

Mặc dù có rủi ro khi một dự án thất bại hoàn toàn, nhưng khoản đầu tư vẫn xứng đáng, bà nghĩ. "Luôn có nguy cơ thất bại, nhưng tôi không thấy bất kỳ vấn đề nào vì chính phủ luôn quan tâm đến sức khỏe và hạnh phúc của người dân".

Trong trường hợp của Moderna, việc hỗ trợ công nghệ đổi mới đã có tác động to lớn trong cuộc chiến chống lại đại dịch, nhưng tiềm năng không dừng lại ở đó.

mRNA có thể được sử dụng như một nền tảng để chống lại tất cả các loại bệnh tật. Moderna hiện có kế hoạch cho 24 ứng cử viên vắc xin mRNA mới - 13 trong số đó đang được thử nghiệm - cho các bệnh khác nhau, từ bệnh tim đến ung thư. Phần thưởng từ quan hệ đối tác công tư này có thể chỉ mới bắt đầu.

Nhiều quốc gia bắt đầu học tập Mỹ, tạo ra các ARPA

DARPA chịu trách nhiệm phát triển các công nghệ tiên tiến mới dùng cho quân đội. Mỹ không chỉ có ARPA chuyên nghiên cứu về các dự án công nghệ tiên tiến của Bộ Quốc phòng, Mỹ còn có các ARPA về an ninh nội địa, tình báo và năng lượng. Mới đây, Tổng thống mới đắc cử của Mỹ Joe Biden đã yêu cầu Quốc hội hỗ trợ 6,5 tỷ USD để thiết lập một phiên bản "ARPA sức khỏe", theo đó, tổng thống thề, sẽ "chấm dứt bệnh ung thư".

Không dừng lại ở đó, chính quyền Joe Biden còn có các kế hoạch "ARPA khác", để giải quyết vấn đề biến đổi khí hậu. Đức gần đây cũng đã thành lập hai cơ quan như vậy: một cơ quan dân sự (Federal Agency for Disruptive Innovation, hay SPRIN-D) và một cơ quan quân sự (the Cybersecurity Innovation Agency). Học hỏi Mỹ, Nhật Bản cũng có phiên bản ARPA mang tên Moonshot R&D. Tại Anh, một dự luật về Cơ quan Nghiên cứu và Phát minh Tiên tiến - thường được gọi là UK ARPA - cũng đang chờ quốc hội thông qua.

Theo The Economist, sau 4 thập kỷ tạm lắng, các chính phủ giàu có trên thế giới, bắt đầu chi tiêu nhiều hơn cho nghiên cứu và phát triển. Tất nhiên, việc thành lập các DARPA không chỉ đơn giản là sao chép cái tên, mà nó yêu cầu cam kết tuân theo các nguyên tắc đã làm nên thành công của cơ quan ban đầu.

Bảo Bình