Công nghệ số tạo đột phá trong điều trị các căn bệnh hiếm

Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ảnh hưởng đến ít hơn một trong số 6.000 nam giới mới sinh mỗi năm. Đây là chứng rối loạn di truyền hiếm gặp, cơ bị phân hủy dần dần, bắt đầu từ những cơ gần lõi cơ thể nhất và di chuyển đến các chi. Trong lịch sử, tuổi thọ của những người bị DMD hầu như không kéo dài quá tuổi thiếu niên.

Tuy nhiên, các liệu pháp điều trị bằng thuốc mới đã kéo dài tuổi thọ bệnh nhân đến độ tuổi 40 hoặc 50 bằng cách làm chậm quá trình thoái hóa cơ và cải thiện chức năng tim và phổi. Với một nhóm nhỏ những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này, tiến bộ đó mang lại hy vọng và khả năng cải thiện chất lượng cuộc sống của họ rất nhiều.

Điều trị bằng thuốc DMD chỉ là một ví dụ về những tiến bộ đạt được trong cuộc chiến chống lại các bệnh hiếm gặp. Đặc biệt, trong thập kỷ qua, một số công ty dược phẩm lớn đã sắp xếp lại danh mục đầu tư của họ, tập trung vào các liệu pháp điều trị những căn bệnh hiếm. Những tiến bộ này phần lớn nhờ vào những đột phá trong công nghệ - đặc biệt là mức độ tinh vi ngày càng tăng trong việc sử dụng công nghệ phân tích dữ liệu và trí tuệ nhân tạo.

Những tiến bộ như vậy đã cải thiện chẩn đoán, thúc đẩy nghiên cứu và phát triển, đồng thời cho phép xác định bệnh nhân và theo dõi tiến triển của bệnh. Do đó, ngành công nghiệp bệnh hiếm gặp hiện đang trên đà trưởng thành và chuẩn bị cho một giai đoạn tăng trưởng bền vững.

Tuy nhiên, theo công ty nghiên cứu McKinsey, ngành công nghiệp này vẫn đang đối mặt với một số trở ngại quan trọng. Đáng chú ý, vì là căn bệnh hiếm gặp nên kích thước mẫu của các ca bệnh khá nhỏ, không giống với các phân khúc bệnh phổ biến hơn. Việc phát triển các phương pháp điều trị cho nhóm dân số này đòi hỏi mức độ cá nhân hóa cao hơn.

Việc các công ty có thể giải quyết những thách thức về quy mô và tiếp cận các loại thuốc bằng công nghệ tiên tiến là một phần hấp dẫn của thị trường. Trên thực tế, thị trường cho các liệu pháp điều trị bệnh hiếm gặp dự kiến sẽ tăng 11% mỗi năm, với khoảng 131 tỷ USD doanh thu dự kiến vào năm 2026. Đối với những bệnh nhân chưa được tiếp cận hoặc thậm chí không có lựa chọn nhận được giải pháp cho tình trạng bệnh của họ, các liệu pháp mới mang lại niềm hy vọng lớn được cứu trợ.

Cách công nghệ thay đổi phương pháp điều trị các căn bệnh hiếm gặp

Những tiến bộ công nghệ mới, trong đó đại dịch COVID-19 là một chất xúc tác, đã yêu cầu các công ty phải suy nghĩ lại về cách tiếp cận của họ đối với các phương pháp điều trị bệnh hiếm gặp, đặc biệt là cách họ tận dụng khả năng phân tích dữ liệu và các công nghệ số để tạo ra các giải pháp lấy bệnh nhân làm trung tâm. Các công ty đã học cách sử dụng những công cụ mới này để đạt được những tiến bộ trong nghiên cứu và phát triển, phân loại bệnh nhân, sự tham gia của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe (HCP) và theo dõi diễn biến của bệnh.

Việc phát triển phương pháp lấy bệnh nhân làm trung tâm rất quan trọng để khởi động thành công một liệu pháp điều trị bệnh hiếm gặp mới. Những tiến bộ trong công nghệ số đã phát triển nhanh chóng trong những năm gần đây và mở rộng tầm nhìn về cách các công ty dược phẩm có thể xây dựng các phương pháp tiếp cận lấy bệnh nhân làm trung tâm.

Khai thác sức mạnh phân tích dữ liệu

Các công ty đang đạt được những bước tiến lớn khi sử dụng công nghệ số và phân tích dữ liệu để cải thiện mô hình tương tác của họ với cả HCP và bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp. Các công ty hiện có thể điều hướng hiệu quả các tập dữ liệu mở rộng để tương tác chính xác với các HCP có liên quan trong phạm vi tập trung vào khu vực bệnh hẹp và điều chỉnh chính xác nội dung, kênh và thời gian. Thu hút HCP vào thời điểm quan trọng nhất và đảm bảo trải nghiệm được cá nhân hóa từ đầu đến cuối phù hợp với nhu cầu riêng của cả người kê đơn và người trả tiền sẽ tạo điều kiện cho HCP tham gia nhiều hơn và hiệu quả hơn. Với thông tin phù hợp vào đúng thời điểm, HCP có thể cải thiện đáng kể tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh nhân của họ.

McKinsey đã lấy ví dụ về một công ty dược phẩm xây dựng mô hình tương tác với bác sĩ dự đoán dựa trên dữ liệu, dựa trên những hiểu biết sâu sắc và dữ liệu từ nhiều năm tương tác với bác sĩ và các mô hình thực hành lâm sàng dành riêng cho chuyên khoa phụ. Bằng cách sử dụng máy học, công ty đã phát triển một kế hoạch linh hoạt và thu hút các bác sĩ để triển khai nguồn lực tại hiện trường một cách tối ưu. Đồng thời, cách tiếp cận này đã tăng mức độ tương tác với HCP lên hơn 30%. 

Tận dụng dữ liệu và AI

Tận dụng dữ liệu và AI để xác định nhóm bệnh nhân và nâng cao chẩn đoán bệnh.

Ngoài việc kết nối tốt với các nhóm bệnh nhân, các công ty cũng cần xác định một tập hợp đại diện đầy đủ cho toàn bộ dân số mắc bệnh. Bằng cách tận dụng các phân tích nâng cao, học máy và các công cụ khác, các công ty có thể hiểu rõ hơn về những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Sau đó, giáo dục về căn bệnh và hành trình điều trị tập trung vào các khu vực cụ thể hoặc hệ thống chăm sóc sức khỏe có nhu cầu cao nhất. 

Có thể mất vài năm để bệnh nhân được chẩn đoán mắc một căn bệnh hiếm gặp và trong thời gian đó, các triệu chứng thường đôi khi rất khó nhận biết. Những tiến bộ gần đây trong phân tích, cùng với khả năng tiếp cận các tập dữ liệu lớn đã mang đến cho các công ty dược phẩm cơ hội xác định các nhóm bệnh nhân nhanh hơn.

Một công ty dược phẩm toàn cầu điều trị bệnh hiếm gặp khá lớn đã triển khai công nghệ số và phân tích, cải thiện phương pháp tìm kiếm bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp. Bằng cách sử dụng nhiều bộ dữ liệu cốt lõi của các bệnh nhân có nguy cơ, công ty đã xây dựng một mô hình dự đoán để ước tính khả năng các bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp. Sau đó, công ty đã sử dụng mô hình này để xác định một lượng lớn bệnh nhân chưa được chẩn đoán. Chẩn đoán chính xác giúp hơn 40% số lượng bệnh nhân có thể hưởng lợi từ việc chăm sóc sớm hơn và sức khỏe tốt hơn trong 5 năm sau khi triển khai điều trị.

Mở rộng hỗ trợ bệnh nhân và người chăm sóc thông qua các công nghệ số

Bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp và người chăm sóc họ thường cần được giáo dục và hỗ trợ xã hội sau khi chẩn đoán. Nền tảng y tế số có thể là một con đường hiệu quả để hỗ trợ bệnh nhân và người chăm sóc trong suốt hành trình điều trị. Bắt đầu với giáo dục chẩn đoán và bệnh tật, các giải pháp sáng tạo như công cụ kiểm tra triệu chứng hỗ trợ AI đang xuất hiện.

Ngày càng có nhiều giải pháp trị liệu kỹ thuật số và hỗ trợ điều trị, bao gồm giám sát từ xa và hỗ trợ tuân thủ điều trị dựa trên ứng dụng. Ví dụ, một phương pháp điều trị cho một bệnh mãn tính hiếm gặp, tận dụng một ứng dụng di động để theo dõi triệu chứng và khuyến nghị liều lượng được cá nhân hóa, cho phép bệnh nhân chia sẻ dữ liệu của họ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để có thuật toán điều trị tối ưu hóa. Thông qua kế hoạch điều trị cá nhân và hỗ trợ liên tục, bệnh nhân có thể kiểm soát bệnh và đạt được mục tiêu điều trị.

Tạo ra sự thay đổi lâu dài

Làn sóng đổi mới và tăng trưởng tiếp theo của công nghệ số dự kiến sẽ thay đổi việc chăm sóc và tiếp cận bệnh nhân. Để mang lại các liệu pháp cải tiến cho bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp, các công ty cần phát triển khả năng của mình thành mô hình lấy bệnh nhân làm trung tâm, hợp tác chặt chẽ với các bên liên quan trong suốt quá trình điều trị liên tục đồng thời tận dụng sức mạnh công nghệ số và phân tích dữ liệu để xác định bệnh nhân và điều chỉnh các dịch vụ, cung cấp dịch vụ phù hợp với nhu cầu.

McKinsey cho biết các nhà đổi mới hàng đầu trong ngành bệnh hiếm gặp đang tiến hành chuyển đổi số (CĐS) để xác định các cơ hội và xây dựng trải nghiệm khác biệt cho bệnh nhân và nhà cung cấp. CĐS thành công yêu cầu các công ty xác định lộ trình rõ ràng để triển khai các công nghệ, khả năng và chiến lược mới. Đó có thể là việc sử dụng các phân tích nâng cao để xác định nhu cầu của các bệnh nhân. Một cách khác là ra mắt ứng dụng số để giúp bệnh nhân, nhà cung cấp dịch vụ và người chăm sóc quản lý bệnh hiệu quả hơn.

CĐS và phân tích dữ liệu trong các bệnh hiếm gặp có thể giúp các công ty xác định bệnh nhân chưa được chẩn đoán, tạo trải nghiệm tốt nhất cho bệnh nhân và giáo dục các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khi thích hợp. Những biến đổi này là một bước quan trọng tiếp theo trong việc phát triển các chiến lược tiên tiến cho bệnh nhân và bác sĩ chuyên khoa bệnh hiếm gặp. Các công ty đổi mới sẵn sàng mang lại tác động toàn diện cho bệnh nhân khi họ kết hợp nền tảng công nghệ cốt lõi mạnh mẽ, mô hình hoạt động riêng biệt và khả năng mở rộng quốc tế, cùng với bộ kỹ năng phù hợp và năng lực xuất sắc./.